Úprava genů jako investiční příležitost?
Doby, kdy farmaceutické firmy vyvíjely především nové léky, jsou již dávno minulostí. Dnes věda dokáže stále častěji zasáhnout, ovlivnit nebo vyřešit přímo příčinu, která onemocnění způsobuje. Úspěch nejnovějších moderních léčebných postupů má obrovský potenciál a může přinést společnostem a jejich investorům obrovské zisky. Neúspěch může naopak znamenat obrovské ztráty a oslabení důvěry investorů v celé odvětví. Jednou z nadějných příležitostí, které se momentálně otevírají pacientům i investorům, je genetická editace, tedy cílená úprava DNA, která je jednou z metod genetického inženýrství.
Změna genů jako budoucnost
První dostupné genové terapie ukázaly, že je možná úprava genetické informace pacienta, díky čemuž lze odstranit různé druhy onemocnění. Současná léčba, tzv. ex vivo, však zatím naráží na určité limity spojené s tím, které buňky je možné bezpečně pacientovi odebrat, upravit v laboratoři a vrátit zpět do těla. Genová úprava, tzv. in vivo, se snaží tyto limity odstranit přímo v těle pacienta, což umožňuje přístup i k orgánům, které nelze vyjmout a laboratorně do nich zasáhnout, jako je například mozek, srdce, plíce nebo i oči.
Klíčové faktory pro investory
Pro investory bude klíčové, zda se podaří prokázat dlouhodobou bezpečnost tohoto postupu, získat souhlas regulátorů a přesvědčit zdravotní pojišťovny, že vysoká cena stojí za následný výsledek. Důležité je zohlednit také to, že genové inženýrství je poměrně mladá věda a možné vedlejší účinky jednotlivých metod, které mají vědci k dispozici, se ještě mohou ukázat. Příkladem je metoda CRISPR, která je jednou z nejslibnějších a má obrovský potenciál, ale k jejím vedlejším účinkům patří destabilizace genomu, která z dlouhodobého hlediska zvyšuje riziko rakoviny, proto je nezbytný dodatečný výzkum.
Které firmy se vyplatí mít v hledáčku?
Mezi veřejně obchodovatelné firmy, které mohou být pro investory momentálně zajímavé, patří nepochybně CRISPR Therapeutics se zaměřením na genetická onemocnění a onkologii, Intellia Therapeutics se věnuje editaci genomu (in vivo), Beam Therapeutics řeší přesné změny bází DNA a Prime Medicine cílí na přesnější úpravy DNA. Nepochybně nejlepším příkladem toho, že velké farmaceutické společnosti jsou ochotné zaplatit za technologii genetické editace, je Verve Therapeutics, kterou minulý rok získala Eli Lilly. Akcie Verve však po transakci již nejsou samostatně veřejně obchodovatelné. Zajímavou volbou pro investory mohou být i poskytovatelé infrastruktury, vývojáři AI nástrojů pro výzkum a vývoj a správci, kteří spolupracují s výše zmíněnými firmami.
Úprava genomu v číslech
Ačkoli se hodnota výše zmíněných společností na burze v současnosti pohybuje spíše do strany, potenciál do budoucna je obrovský. Zatímco v roce 2025 dosáhl trh s genetickou editací 10,31 milionů USD, odhad jeho hodnoty na rok 2026 představuje 13,2 mld. USD. Podle Grand View Research by mohl do roku 2033 dosáhnout až 39,8 mld. USD. Pro lepší představu – jde o předpokládaný růst na úrovni 17 procent ročně. Samotná technologie CRISPR by již tento rok mohla podle Fortune Business Insights dosáhnout podílu na trhu genetické editace na úrovni 61,6 procent.
Klady a zápory
Stejně jako každá technologie a vědecký posun představuje i genetické inženýrství a úprava genů množství etických otázek, pro které je náročné najít jednoznačnou odpověď. Rozhodně však nejde o úpravu genů za účelem změny vzhledu dítěte, jak je často bagatelizováno. Cílem vědců je dokázat eliminovat závažná onemocnění, která mohou pacientům výrazně komplikovat život nebo být dokonce smrtelná, jako jsou například různé druhy rakoviny. V Japonsku minulý rok vědci dokonce úspěšně odstranili chromozom zodpovědný za Downův syndrom. S ohledem na odhad rychlosti růstu tohoto trhu může včasný vstup pozorných investorů do budoucna znamenat potenciálně zajímavé zhodnocení.