Časy, keď farmaceutické firmy vyvíjali najmä nové lieky sú už dávno minulosťou. Dnes veda dokáže stále častejšie zasiahnuť, ovplyvniť alebo vyriešiť priamo príčinu, ktorá ochorenie spôsobuje. Úspech najnovších moderných liečebných postupov má obrovský potenciál a môže priniesť spoločnostiam a ich investorom obrovské zisky. Neúspech môže naopak znamenať obrovské straty a oslabenie dôvery investorov v celé odvetvie. Jednou z nádejných príležitostí, ktoré sa momentálne otvárajú pacientom aj investorom je genetická editácia, teda cielená úprava DNA, ktorá je jednou z metód genetického inžinierstva.
Zmena génov ako budúcnosť
Prvé dostupné génové terapie ukázali, že je možná úprava genetickej informácie pacienta, vďaka čomu sa dajú odstrániť rôzne druhy ochorení. Súčasná liečba, tzv. ex vivo, však zatiaľ naráža na určité limity spojené s tým, ktoré bunky je možné bezpečne pacientovi odobrať, upraviť v laboratóriu a vrátiť späť do tela. Génová úprava, zv. in vivo, sa snaží tieto limity odstrániť priamo v tele pacienta, čo umožňuje prístup aj k orgánom, ktoré nemožno vybrať a laboratórne do nich zasiahnuť ako je napríklad mozog, srdce, pľúca alebo aj oči.
Kľúčové faktory pre investorov
Pre investorov bude kľúčové, či sa podarí preukázať dlhodobú bezpečnosť tohto postupu, získať súhlas regulátorov a presvedčiť zdravotné poisťovne, že vysoká cena stojí za následný výsledok. Dôležité je zohľadniť aj to, že génové inžinierstvo je pomerne mladá veda a možné vedľajšie účinky jednotlivých metód, ktoré majú vedci k dispozícií sa ešte len môžu ukázať. Príkladom je metóda CRISPR, ktorá je jednou z najsľubnejších a má obrovský potenciál, ale k jej vedľajším účinkom patrí destabilizácia genómu, ktorá z dlhodobého hľadiska zvyšuje riziko rakoviny, preto je nevyhnutný dodatočný výskum.
Ktoré firmy sa oplatí mať v hľadáčiku?
Medzi verejne obchodovateľné firmy, ktoré môžu byť pre investorov momentálne zaujímavé patrí nepochybne CRISPR Therapeutics so zameraním na genetické ochorenia a onkológiu, Intellia Therapeutics sa venuje editovaniu genómu (in vivo), Beam Therapeutics rieši presné zmeny báz DNA a Prime Medicine cieli na presnejšie úpravy DNA. Nepochybne najlepším príkladom toho, že veľké farmaceutické spoločnosti sú ochotné zaplatiť za technológiu genetickej editácie je Verve Therapeutics, ktorú minulý rok získala Eli Lilly. Akcie Verve však po transakcii už nie sú samostatne verejne obchodovateľné. Zaujímavou voľbou pre investorov môžu byť aj poskytovatelia inšfraštruktúry, vývojári AI nástrojov pre výskum a vývoj a správcovia, ktorí s vyššie spomínanými firmami spolupracujú.
Úprava genómu v číslach
Aj keď hodnota vyššie spomínaných spoločností sa na burze momentálne pohybuje skôr do boku, potenciál do budúcna je obrovský. Zatiaľ čo v roku 2025 dosiahol trh s genetickou editáciou 10,31 miliónov USD, odhad jeho hodnoty na rok 2026 predstavuje 13,2 mld. USD. Podľa Grand View Research by mohol do roku 2033 dosiahnuť až 39,8 mld. USD. Pre lepšiu predstavu – ide o predpokladaný rast na úrovni 17 percent ročne. Samotná technológia CRISPR by už tento rok mohla podľa Fortune Business Insights dosiahnuť podiel na trhu genetickej editácie na úrovni 61,6 percent.
Klady a zápory
Tak ako každá technológia a vedecký posun, aj genetické inžinierstvo a úprava génov predstavuje aj množstvo etických otázok, pre ktoré je náročné nájsť jednoznačnú odpoveď. Rozhodne však nejde o úpravu génov za účelom zmeny vzhľadu dieťaťa, ako je často bagatelizované. Cieľom vedcov je dokázať eliminovať závažné ochorenia, ktoré môžu pacientom výrazne komplikovať život alebo byť dokonca smrteľné ako sú napríklad rôzne druhy rakoviny. V Japonsku minulý rok vedci dokonca úspešne odstránili chromozóm zodpovedný za Downov syndróm. S ohľadom na odhad rýchlosti rastu tohto trhu môže včasný vstup pozorných investorov do budúcna znamenať potencionálne zaujímavé zhodnotenie.
